Descubrimiento y desarrollo de nuevos fármacos. Fases de la investigación clínica

Summary

El proceso de descubrimiento y desarrollo de nuevos fármacos es complejo y costoso, implicando etapas químicas, preclínicas y clínicas. Se incluyen la síntesis de nuevas moléculas, la biotecnología para crear biofármacos y estudios exhaustivos en animales y humanos. Desde la investigación inicial en animales hasta las fases clínicas con voluntarios sanos y pacientes, el proceso incluye pruebas de seguridad, eficacia y efectos adversos. La fase 4 se centra en la farmacovigilancia para detectar efectos raros. Solo un pequeño porcentaje de moléculas llega a ser aprobado para su venta, siendo un desafío que enfrentan solo países con gran desarrollo tecnológico.

Takeaways

• 😀 El desarrollo de nuevos fármacos es un proceso largo, costoso y complejo, que involucra varias fases de investigación y pruebas clínicas.
• 😀 En el siglo 20, el enfoque inicial para el desarrollo de fármacos consistía en la síntesis de análogos estructurales y el cribado en animales de laboratorio.
• 😀 Actualmente, la estrategia en la creación de fármacos se enfoca en diseñar moléculas que interactúen específicamente con receptores o enzimas para activar, bloquear o modificar su función.
• 😀 La biotecnología emergió como una nueva vía en el desarrollo de fármacos, permitiendo la creación de productos terapéuticos llamados biofármacos.
• 😀 Los biofármacos, como la insulina humana obtenida por ADN recombinante, se producen a partir de organismos genéticamente modificados.
• 😀 El proceso de descubrimiento y desarrollo de medicamentos implica investigar tanto los efectos biológicos beneficiosos como los efectos tóxicos de las sustancias.
• 😀 De cada 10,000 sustancias químicas investigadas, solo entre 5 y 10 logran llegar a la fase de investigación clínica, y de esas, solo una o dos son aprobadas para su uso como medicamento.
• 😀 El costo estimado para desarrollar un fármaco innovador es de alrededor de 1,000 millones de dólares (22,640 millones de pesos mexicanos).
• 😀 El proceso de investigación química incluye la síntesis de nuevas estructuras, modificación de moléculas existentes, y el estudio de productos naturales y moléculas similares a las sustancias endógenas.
• 😀 Las fases de investigación clínica incluyen estudios en voluntarios sanos (fase 1), pacientes con la dolencia (fase 2), y más de 3,000 pacientes en estudios multicéntricos (fase 3), seguidas de la farmacovigilancia (fase 4) para monitorizar efectos adversos.
• 😀 La fase 4 de farmacovigilancia es crucial para detectar efectos adversos raros que no se observaron en las fases anteriores, y algunos medicamentos pueden ser retirados del mercado por efectos peligrosos, como en el caso de la ranitidina.

Q & A

¿Qué consistía la búsqueda de nuevos fármacos en los primeros días del desarrollo farmacéutico?

La búsqueda de nuevos fármacos inicialmente consistía en la síntesis de análogos estructurales de moléculas ya conocidas y el cribado de su actividad biológica en animales de laboratorio.

¿Cuál es la diferencia principal en la estrategia actual para el descubrimiento de fármacos en comparación con el pasado?

Hoy en día, la estrategia consiste en crear moléculas que interactúen con un blanco terapéutico para activar, bloquear o modificar la función de un receptor o una enzima, en lugar de solo sintetizar análogos de moléculas existentes.

¿Qué es la biotecnología en el contexto del desarrollo farmacéutico?

La biotecnología en este contexto se refiere al uso de sistemas y organismos vivos para fabricar productos útiles, como los biofármacos, que son fármacos producidos por biotecnología, como la insulina humana obtenida por ADN recombinante.

¿Qué porcentaje de moléculas llega a la fase de investigación clínica durante el desarrollo de nuevos fármacos?

De cada 10.000 moléculas, solo entre 5 y 10 alcanzan la fase de investigación clínica.

¿Qué es la fase de investigación química en el desarrollo de fármacos?

La fase de investigación química consiste en la síntesis de estructuras químicas novedosas, la modificación de moléculas ya conocidas y el diseño de moléculas semejantes a sustancias endógenas o el estudio de productos naturales.

¿Cuál es el objetivo principal de la investigación preclínica en animales?

El objetivo es descubrir, evaluar y caracterizar las propiedades de las sustancias químicas para la terapéutica, identificando tanto los efectos biológicos útiles como los efectos tóxicos.

¿Qué se busca en la fase 1 de la investigación clínica?

En la fase 1 se busca identificar los efectos que produce el nuevo fármaco en humanos, establecer la dosis máxima tolerada y generar un perfil de seguridad y farmacocinética del fármaco.

¿Cómo se diferencia la fase 2 de la fase 1 en la investigación clínica?

En la fase 2, los participantes son pacientes con la dolencia para la cual fue desarrollado el fármaco, a diferencia de la fase 1, donde se utilizan voluntarios sanos.

¿Qué caracteriza a la fase 3 de la investigación clínica?

La fase 3 involucra entre 3.000 y 5.000 pacientes y se lleva a cabo en múltiples países, con el objetivo de confirmar la eficacia y seguridad observada en la fase 2 y encontrar los esquemas óptimos de dosificación.

¿Qué ocurre en la fase 4 del desarrollo de fármacos?

La fase 4, conocida como farmacovigilancia, evalúa la eficacia terapéutica del fármaco, nuevas indicaciones, interacciones farmacológicas y reacciones adversas que no se detectaron en las fases anteriores.