Descubrimiento y desarrollo de nuevos fármacos. Fases de la investigación clínica

Aprendamos Medicina Mx

27 Jun 202014:17

Summary

TLDREl proceso de descubrimiento y desarrollo de nuevos fármacos es complejo y costoso, implicando etapas químicas, preclínicas y clínicas. Se incluyen la síntesis de nuevas moléculas, la biotecnología para crear biofármacos y estudios exhaustivos en animales y humanos. Desde la investigación inicial en animales hasta las fases clínicas con voluntarios sanos y pacientes, el proceso incluye pruebas de seguridad, eficacia y efectos adversos. La fase 4 se centra en la farmacovigilancia para detectar efectos raros. Solo un pequeño porcentaje de moléculas llega a ser aprobado para su venta, siendo un desafío que enfrentan solo países con gran desarrollo tecnológico.

Takeaways

😀 El desarrollo de nuevos fármacos es un proceso largo, costoso y complejo, que involucra varias fases de investigación y pruebas clínicas.
😀 En el siglo 20, el enfoque inicial para el desarrollo de fármacos consistía en la síntesis de análogos estructurales y el cribado en animales de laboratorio.
😀 Actualmente, la estrategia en la creación de fármacos se enfoca en diseñar moléculas que interactúen específicamente con receptores o enzimas para activar, bloquear o modificar su función.
😀 La biotecnología emergió como una nueva vía en el desarrollo de fármacos, permitiendo la creación de productos terapéuticos llamados biofármacos.
😀 Los biofármacos, como la insulina humana obtenida por ADN recombinante, se producen a partir de organismos genéticamente modificados.
😀 El proceso de descubrimiento y desarrollo de medicamentos implica investigar tanto los efectos biológicos beneficiosos como los efectos tóxicos de las sustancias.
😀 De cada 10,000 sustancias químicas investigadas, solo entre 5 y 10 logran llegar a la fase de investigación clínica, y de esas, solo una o dos son aprobadas para su uso como medicamento.
😀 El costo estimado para desarrollar un fármaco innovador es de alrededor de 1,000 millones de dólares (22,640 millones de pesos mexicanos).
😀 El proceso de investigación química incluye la síntesis de nuevas estructuras, modificación de moléculas existentes, y el estudio de productos naturales y moléculas similares a las sustancias endógenas.
😀 Las fases de investigación clínica incluyen estudios en voluntarios sanos (fase 1), pacientes con la dolencia (fase 2), y más de 3,000 pacientes en estudios multicéntricos (fase 3), seguidas de la farmacovigilancia (fase 4) para monitorizar efectos adversos.
😀 La fase 4 de farmacovigilancia es crucial para detectar efectos adversos raros que no se observaron en las fases anteriores, y algunos medicamentos pueden ser retirados del mercado por efectos peligrosos, como en el caso de la ranitidina.

Q & A

¿Qué consistía la búsqueda de nuevos fármacos en los primeros días del desarrollo farmacéutico?
-La búsqueda de nuevos fármacos inicialmente consistía en la síntesis de análogos estructurales de moléculas ya conocidas y el cribado de su actividad biológica en animales de laboratorio.
¿Cuál es la diferencia principal en la estrategia actual para el descubrimiento de fármacos en comparación con el pasado?
-Hoy en día, la estrategia consiste en crear moléculas que interactúen con un blanco terapéutico para activar, bloquear o modificar la función de un receptor o una enzima, en lugar de solo sintetizar análogos de moléculas existentes.
¿Qué es la biotecnología en el contexto del desarrollo farmacéutico?
-La biotecnología en este contexto se refiere al uso de sistemas y organismos vivos para fabricar productos útiles, como los biofármacos, que son fármacos producidos por biotecnología, como la insulina humana obtenida por ADN recombinante.
¿Qué porcentaje de moléculas llega a la fase de investigación clínica durante el desarrollo de nuevos fármacos?
-De cada 10.000 moléculas, solo entre 5 y 10 alcanzan la fase de investigación clínica.
¿Qué es la fase de investigación química en el desarrollo de fármacos?
-La fase de investigación química consiste en la síntesis de estructuras químicas novedosas, la modificación de moléculas ya conocidas y el diseño de moléculas semejantes a sustancias endógenas o el estudio de productos naturales.
¿Cuál es el objetivo principal de la investigación preclínica en animales?
-El objetivo es descubrir, evaluar y caracterizar las propiedades de las sustancias químicas para la terapéutica, identificando tanto los efectos biológicos útiles como los efectos tóxicos.
¿Qué se busca en la fase 1 de la investigación clínica?
-En la fase 1 se busca identificar los efectos que produce el nuevo fármaco en humanos, establecer la dosis máxima tolerada y generar un perfil de seguridad y farmacocinética del fármaco.
¿Cómo se diferencia la fase 2 de la fase 1 en la investigación clínica?
-En la fase 2, los participantes son pacientes con la dolencia para la cual fue desarrollado el fármaco, a diferencia de la fase 1, donde se utilizan voluntarios sanos.
¿Qué caracteriza a la fase 3 de la investigación clínica?
-La fase 3 involucra entre 3.000 y 5.000 pacientes y se lleva a cabo en múltiples países, con el objetivo de confirmar la eficacia y seguridad observada en la fase 2 y encontrar los esquemas óptimos de dosificación.
¿Qué ocurre en la fase 4 del desarrollo de fármacos?
-La fase 4, conocida como farmacovigilancia, evalúa la eficacia terapéutica del fármaco, nuevas indicaciones, interacciones farmacológicas y reacciones adversas que no se detectaron en las fases anteriores.