2.0 Desarrollo de nuevos medicamentos

Summary

El proceso de desarrollo de nuevos medicamentos es un viaje meticuloso que comienza con la identificación de una molécula potencial y avanza a través de investigaciones preclínicas y clínicas, hasta su posible registro y uso generalizado. La investigación preclínica se centra en la seguridad y la actividad biológica en modelos animales y en tejidos, mientras que las fases clínicas evalúan la seguridad, eficacia y farmacocinéticas en humanos. La fase 4, o farmacovigilancia, monitorea la seguridad una vez que el medicamento está disponible para el público, garantizando su supervisión y control post-comercialización.

Takeaways

• 💡 La investigación para el desarrollo de medicamentos comienza con la identificación de una molécula potencialmente útil para un problema de salud específico.
• 🌿 La investigación preclínica se centra en estudiar las propiedades físicas y químicas de la planta o molécula, y su aplicación en modelos animales o tejidos para evaluar seguridad y actividad biológica.
• 🧪 La fase 1 de los ensayos clínicos evalúa la seguridad y las farmacocinéticas de un fármaco en seres humanos por primera vez, generalmente en voluntarios sanos.
• 🩺 La fase 2 expande el número de participantes para evaluar la seguridad, eficacia y reacciones adversas del medicamento en pacientes con la enfermedad objetivo.
• 🏥 La fase 3 implica ensayos en miles de pacientes a nivel mundial, comparando el medicamento con la mejor opción terapéutica existente para determinar su efectividad y seguridad.
• 📜 Una vez que se ha demostrado la seguridad y eficacia en las fases anteriores, se solicita el registro sanitario ante agencias reguladoras para obtener autorización para su venta.
• 💊 La fase 4, o farmacovigilancia, comienza una vez que el medicamento ha sido autorizado y está disponible en farmacias, supervisando su seguridad en la población general.
• 📈 La farmacovigilancia es crucial para detectar posibles reacciones adversas no observadas en las fases clínicas y tomar decisiones sobre la retirada o advertencias del medicamento.
• 🌐 El desarrollo de medicamentos es un proceso internacional que involucra la colaboración de centros de investigación y agencias reguladoras de diferentes países.
• 🕒 El proceso de desarrollo de un medicamento desde su concepción hasta su disponibilidad en farmacias puede tomar desde diez hasta veinte años o más.
• 🧬 La farmacogenética y la farmacoepidemología estudian cómo las diferencias genéticas y la epidemiología de las poblaciones pueden afectar la respuesta a los medicamentos.

Q & A

¿Qué se entiende por investigación preclínica en el desarrollo de nuevos medicamentos?

La investigación preclínica se refiere a los estudios realizados antes de probar un nuevo medicamento en seres humanos. Incluye el estudio de las propiedades físicas y químicas de una molécula potencialmente útil para un problema de salud, y su prueba en modelos de tejidos, células e incluso modelos animales para evaluar su seguridad y potencial efectividad.

¿Cuáles son las fases de experimentación en seres humanos en el desarrollo de medicamentos?

Las fases de experimentación en seres humanos son: Fase 1, donde se evalúa la seguridad y la farmacocinética de un nuevo medicamento en voluntarios sanos; Fase 2, donde se prueba la seguridad, eficacia y farmacocinética en pacientes con la enfermedad objetivo; Fase 3, que implica estudios más grandes y a nivel mundial para comparar el nuevo medicamento con la mejor opción terapéutica existente; y Fase 4, que es la fase de post-autorización donde se monitorea la seguridad y efectividad del medicamento una vez que ha sido comercializado.

¿Qué es la farmacocinética y por qué es importante en el desarrollo de medicamentos?

La farmacocinética es el estudio de cómo un fármaco recorre el organismo, desde su absorción hasta su eliminación. Es importante porque nos ayuda a entender cómo el medicamento se comporta en el cuerpo, cómo se distribuye, se metaboliza y se excrete, lo que es fundamental para asegurar su seguridad y eficacia en los pacientes.

¿Qué es un placebo y cómo se utiliza en la investigación clínica?

Un placebo es una sustancia o producto que tiene el mismo aspecto y sabor que el medicamento que se está probando, pero que no contiene el principio activo. Se utiliza para comparar los efectos del nuevo medicamento con un tratamiento que no tiene efectos terapéuticos, lo que permite evaluar la verdadera eficacia y seguridad del medicamento en desarrollo.

¿Qué es el efecto placebo y cómo afecta la investigación clínica?

El efecto placebo es la mejora en la salud o la percepción de la misma sin una intervención terapéutica real. Se produce porque los participantes creen que están recibiendo un tratamiento efectivo. Esto puede afectar los resultados de los estudios clínicos, ya que puede causar mejoras en los que participan el placebo, lo que debe ser considerado al evaluar la eficacia del medicamento en desarrollo.

¿Qué es la farmacovigilancia y por qué es importante en la fase 4 del desarrollo de medicamentos?

La farmacovigilancia es el monitoreo post-comercialización de la seguridad de los medicamentos. Es importante porque permite detectar posibles efectos adversos o interacciones inesperadas que no se hayan observado en las fases anteriores de investigación, lo que ayuda a garantizar la seguridad del medicamento una vez que está disponible para el público en general.

¿Qué es la farmacogenética y cómo influye en la respuesta a los medicamentos?

La farmacogenética es la rama de la genética que estudia cómo las variaciones genéticas individuales afectan la respuesta a los medicamentos. Esto puede influir en la eficacia y la tolerancia a los fármacos, ya que diferentes genotipos pueden requerir dosis diferentes o responder de manera diferente al mismo tratamiento.

¿Qué sucede si un medicamento en desarrollo causa efectos adversos en la fase 1 de experimentación?

Si un medicamento en desarrollo causa efectos adversos en la fase 1, esto se debe reportar y analizar cuidadosamente. Dependiendo de la gravedad y la frecuencia de los efectos adversos, el medicamento puede ser modificado, se pueden ajustar las dosis o, en casos extremos, el medicamento puede ser descartado y no prosiguir a la siguiente fase de pruebas clínicas.

¿Cómo se decide qué dosis se puede probar en la siguiente fase después de la preclínica?

La decisión de la dosis para la siguiente fase se basa en los resultados de la investigación preclínica, donde se evalúa la seguridad y la actividad biológica del medicamento en modelos de tejidos, células e incluso modelos animales. Esto ayuda a determinar una dosis segura para probar en humanos en la fase 1.

¿Qué ocurre si un medicamento en desarrollo es muy agresivo, como los medicamentos anticancerígenos?

Si un medicamento en desarrollo es muy agresivo, como los anticancerígenos, no se administraría a voluntarios sanos debido al riesgo de efectos adversos graves. En estos casos, se optaría por realizar pruebas en pacientes con la enfermedad relevante, como el cáncer, para evaluar potencial beneficios y efectos adversos en un contexto clínico más adecuado.

¿Cuánto tiempo puede tomar el desarrollo de un nuevo medicamento desde su concepción hasta su disponibilidad en farmacias?

El tiempo para desarrollar un nuevo medicamento puede variar desde unos 10 a 20 años, e incluso más. Este periodo incluye investigaciones preclínicas, todas las fases de ensayos clínicos, y el proceso de obtención de la aprobación regulatoria antes de que el medicamento esté disponible para su venta en farmacias.