Genome Editing with CRISPR-Cas9

Summary

El método CRISPR es una tecnología revolucionaria que permite editar el ADN de cualquier especie, incluyendo humanos, basada en el sistema inmunitario bacterial contra virus. Mediante la producción de RNAs guía y la enzima Cas9, el ADN objetivo es cortado y la celda intenta reparar la cortada, lo que puede resultar en mutaciones. Este método también permite la precisión genética al reemplazar secuencias mutantes por copias sanas, con potenciales aplicaciones en la investigación básica, desarrollo de medicamentos, agricultura y, posiblemente, el tratamiento de enfermedades genéticas humanas.

Takeaways

• 🧬 Cada célula en nuestro cuerpo contiene un copia de nuestro genoma, con más de 20,000 genes y 3 mil millones de letras de ADN.
• 🌀 El ADN está compuesto por dos cadenas retorcidas en una hélice doble, unidas por una simple regla de emparejamiento: A con T y G con C.
• 🧬 Nuestros genes modelan quiénes somos como individuos y como especie.
• 🚀 Los genes tienen un profundo efecto en la salud y, gracias a los avances en la secuenciación de DNA, los investigadores han identificado miles de genes que afectan nuestro riesgo de enfermedad.
• 🔬 Para entender cómo funcionan los genes, los investigadores necesitan formas de controlarlos.
• 🦠 El método CRISPR se basa en un sistema natural utilizado por las bacterias para protegerse de las infecciones por virus.
• 🧱 Cuando la bacteria detecta el ADN del virus, produce dos tipos de ARN cortos, uno de los cuales contiene una secuencia que coincide con el virus invasor.
• 📡 Cas9 es una enzima que puede cortar el ADN y, junto con el ARN guía, forma un complejo que busca y corta el ADN objetivo.
• 🛠 El sistema CRISPR permite editar el ADN de cualquier especie, incluyendo humanos, mejorando significativamente nuestra capacidad para hacerlo.
• 🔄 Cuando la célula intenta reparar el recorte de ADN, el proceso es propenso a errores, lo que puede desactivar el gen y permitir a los investigadores entender su función.
• 🧬 Los investigadores pueden ser más precisos, reemplazando un gen mutante por una copia saludable, agregando una pieza adicional de ADN con la secuencia deseada.

Q & A

¿Cuántos genes contiene cada célula en nuestro cuerpo?

Cada célula en nuestro cuerpo contiene más de 20,000 genes.

¿Cuál es la estructura básica del ADN y cómo se mantienen unidas las dos hebras?

El ADN consiste en dos hebras retorcidas en una doble hélice, y se mantienen unidas a través de una simple regla de emparejamiento: A se empareja con T, y G se empareja con C.

¿Qué función cumplen los genes en los seres vivos?

Los genes shapen quiénes somos como individuos y como especies. También tienen efectos profundos en la salud.

¿Qué es la secuenciación de ADN y cómo ha ayudado a la investigación médica?

La secuenciación de ADN es un avance tecnológico que ha permitido a los investigadores identificar miles de genes que afectan nuestro riesgo de enfermedad.

¿Qué es el método CRISPR y cómo funciona?

El método CRISPR se basa en un sistema natural utilizado por las bacterias para protegerse de infecciones virales. Cuando una bacteria detecta la presencia de ADN viral, produce dos tipos de ARN cortos, uno de los cuales contiene una secuencia que coincide con el del virus invasor. Estos ARNs forman un complejo con una proteína llamada Cas9, la cual es una enzima que puede cortar el ADN.

¿Cómo se puede utilizar el sistema CRISPR para editar el ADN en células vivas?

Una vez dentro del núcleo celular, el complejo CRISPR se adhiere a una secuencia corta conocida como PAM. Cas9 deszarpa el ADN y lo compara con su ARN objetivo. Si la coincidencia es completa, Cas9 utiliza dos pequeñas tijeras moleculares para cortar el ADN.

¿Qué sucede cuando una célula intenta reparar un corte en el ADN causado por CRISPR?

Cuando una célula intenta reparar el corte en el ADN, el proceso de reparación es propenso a errores, lo que lleva a mutaciones que pueden deshabilitar el gen, permitiendo a los investigadores entender su función.

¿Cómo los investigadores pueden utilizar CRISPR para reemplazar un gen mutante con una copia saludable?

Los investigadores pueden añadir otra pieza de ADN que lleva la secuencia deseada. Una vez que el sistema CRISPR ha realizado un corte, esta plantilla de ADN puede emparejarse con los extremos cortados, recombinando y reemplazando la secuencia original con la nueva versión.

¿En qué tipos de células se puede utilizar el sistema CRISPR?

El sistema CRISPR se puede utilizar en células cultivadas, incluyendo células madre que pueden dar lugar a varios tipos de células diferentes, y también se puede hacer en un óvulo fecundado, permitiendo la creación de animales transgénicos con mutaciones dirigidas.

¿Qué ventajas ofrece CRISPR sobre los métodos previos para la edición genética?

CRISPR puede ser utilizado para dirigirse a muchos genes a la vez, lo que es una gran ventaja para el estudio de enfermedades humanas complejas que no son causadas por una sola mutación, sino por muchas genes actuando juntas.

¿Qué aplicaciones potenciales tiene CRISPR en la investigación básica y otros campos?

CRISPR tiene muchas aplicaciones potenciales en la investigación básica, el desarrollo de medicamentos, la agricultura y, quizás eventualmente, para el tratamiento de pacientes humanos con enfermedades genéticas.