Efficacy and Effectiveness models

Summary

Este video se centra en la diferencia entre la eficacia y la efectividad en la investigación médica. La eficacia se refiere a la capacidad de una intervención para producir efectos en condiciones ideales, mientras que la efectividad mide su desempeño en la práctica clínica real. Se discuten los pros y contras de los ensayos pragmáticos (efectividad) frente a los ensayos explicativos (eficacia), con énfasis en la generalización de los resultados y la adherencia del paciente. Se destacan estudios que demuestran la importancia de las condiciones reales y los desafíos metodológicos de los ensayos en la vida cotidiana de los pacientes complejos.

Takeaways

• 😀 La eficacia se refiere a la capacidad de una intervención para producir un efecto en condiciones ideales, mientras que la efectividad evalúa cómo funciona un tratamiento en la práctica clínica real.
• 😀 Los pacientes en la práctica clínica real no son ideales, son más complejos, con múltiples comorbilidades, déficits funcionales y otras complicaciones que complican la investigación.
• 😀 Los estudios de efectividad han ganado atención recientemente porque permiten entender cómo los tratamientos afectan a una población más diversa y representativa de la realidad clínica.
• 😀 La investigación de efectividad aborda preguntas prácticas sobre una intervención en la práctica clínica diaria, mientras que la investigación de eficacia busca entender cómo y por qué una intervención funciona.
• 😀 Los ensayos pragmáticos, centrados en la efectividad, incluyen una población más amplia con condiciones comórbidas, mientras que los ensayos de eficacia suelen centrarse en poblaciones más homogéneas.
• 😀 La inclusión de criterios amplios en los ensayos pragmáticos puede mejorar la aplicabilidad de los resultados, pero también puede llevar a una mayor heterogeneidad que afecta la interpretación de los resultados.
• 😀 Un desafío de los ensayos pragmáticos es la baja adherencia a los tratamientos, lo que puede diluir los efectos del tratamiento y complicar el análisis de los resultados.
• 😀 Los estudios de efectividad suelen tener una menor adherencia a los tratamientos debido a la variabilidad de la población en términos de comorbilidades y complejidad del paciente.
• 😀 En los ensayos de efectividad, los tratamientos se comparan de manera más realista, utilizando intervenciones no solo farmacológicas, sino también combinadas y no cegadas para reflejar la práctica clínica habitual.
• 😀 Los estudios de efectividad se centran en resultados más relevantes desde un punto de vista clínico, como la carga de síntomas, la función y la calidad de vida, en lugar de medidas de eficacia que pueden ser menos aplicables en la vida real.
• 😀 Los ensayos de efectividad tienen limitaciones metodológicas, como la falta de cegamiento y el riesgo de sesgos debido a la expectativa de los pacientes, lo que puede influir en los resultados observados.

Q & A

¿Cuál es la diferencia entre eficacia y efectividad en la investigación médica?

La eficacia se refiere a la capacidad de una intervención para producir un efecto bajo condiciones ideales, mientras que la efectividad se refiere a cómo funciona un tratamiento en la práctica clínica real, considerando a pacientes con condiciones más complejas.

¿Por qué los estudios de efectividad han ganado más atención recientemente?

Porque los pacientes en la práctica clínica diaria no son ideales; son pacientes complejos con múltiples afecciones, como comorbilidades, polifarmacia, y alteraciones en función física, cognitiva y social, lo que requiere una evaluación más realista de los tratamientos.

¿Cuál es el objetivo de la investigación sobre la efectividad?

La investigación de efectividad busca responder a preguntas prácticas sobre cómo funciona un tratamiento en la práctica clínica cotidiana, manteniendo la ecología del cuidado y adaptando el diseño del estudio para ser relevante a la toma de decisiones clínicas.

¿Cómo difieren los modelos de investigación de eficacia y efectividad?

La investigación de eficacia suele realizarse en poblaciones con enfermedades específicas y sin comorbilidades, mientras que la investigación de efectividad incluye a pacientes con comorbilidades y condiciones complejas, lo que permite generalizar los resultados a la población general.

¿Cuáles son los principales problemas metodológicos asociados con los estudios de efectividad?

Al incluir criterios de inclusión más amplios, los estudios de efectividad pueden tener resultados heterogéneos debido a las diferencias en los riesgos iniciales de los pacientes, lo que puede diluir los efectos del tratamiento y hacer más difícil evaluar la adherencia al tratamiento.

¿Por qué la adherencia al tratamiento es un desafío en los estudios de efectividad?

La adherencia en los estudios de efectividad a menudo es baja, lo que puede sesgar los resultados, ya que los pacientes no siguen estrictamente el tratamiento asignado, especialmente en ensayos comparativos no cegados.

¿Qué sucede cuando hay baja adherencia en los estudios de efectividad?

La baja adherencia puede diluir los efectos del tratamiento y dificultar la comparación de la eficacia de diferentes tratamientos, especialmente en ensayos de equivalencia o no inferioridad, lo que puede llevar a conclusiones incorrectas.

¿Cómo afecta la inclusión de pacientes con condiciones complejas a los resultados de un estudio de efectividad?

Incluir pacientes con condiciones complejas puede hacer que los resultados sean más representativos de la población general, pero también puede introducir sesgos debido a la heterogeneidad de la población, lo que complica la interpretación de los efectos del tratamiento.

¿Qué tipo de intervenciones se evalúan en los estudios de efectividad?

En los estudios de efectividad, se suelen evaluar intervenciones tanto farmacológicas como no farmacológicas, a menudo mediante comparaciones directas, lo que permite evaluar la efectividad de los tratamientos en condiciones más cercanas a la práctica clínica real.

¿Cuáles son los principales resultados que se evalúan en los estudios de efectividad?

Los estudios de efectividad se centran en resultados de salud universales, como la carga de los síntomas, la función, la calidad de vida relacionada con la salud y la esperanza de vida activa, que son más representativos de la experiencia clínica diaria que los resultados basados en escalas de evaluación.