¿Cómo hacer EDICIÓN GENÉTICA con CRISPR? | La Hiperactina

Summary

En este vídeo, se explora la técnica de edición genética CRISPR/Cas9, explicando su origen en bacterias y su posterior adaptación para modificar genes humanos. La tecnología ha revolucionado la ciencia al permitir modificaciones genéticas precisas, rápidas y económicas, con aplicaciones en medicina, agricultura y biología. Sin embargo, también plantea desafíos éticos y riesgos, como se evidenció en el controvertido experimento de He Jiankui. El vídeo invita a reflexionar sobre el potencial de CRISPR para curar enfermedades y sus implicaciones en el futuro de la humanidad.

Takeaways

• 😀 CRISPR/Cas9 es una técnica de edición genética que permite modificar el ADN de manera precisa y accesible, tanto para corregir enfermedades como para eliminar genes específicos.
• 😀 La técnica se basa en un mecanismo descubierto en 1987, cuando se observó que las bacterias, como Streptococcus pyogenes, utilizan secuencias de ADN viral para defenderse de futuros ataques virales.
• 😀 CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) funciona como 'tijeras moleculares' que cortan el ADN, guiadas por un ARN complementario a la secuencia a modificar.
• 😀 En 2012, investigadores como Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna descubrieron que CRISPR podría ser programado para editar el ADN en células humanas, lo que inició una revolución en la biotecnología.
• 😀 CRISPR es más eficiente y barato que las técnicas de edición genética previas, permitiendo ediciones genéticas más rápidas y accesibles en laboratorios.
• 😀 Una vez que CRISPR corta el ADN, la célula intenta repararlo, lo que puede resultar en mutaciones que deshabiliten genes específicos.
• 😀 La edición genética con CRISPR no solo tiene aplicaciones médicas, sino que también podría usarse en agricultura para mejorar los cultivos y en investigación para generar modelos animales de enfermedades.
• 😀 CRISPR también ofrece la posibilidad de insertar secuencias genéticas correctas en lugar de solo cortar, lo que podría curar enfermedades genéticas como la anemia falciforme o la Corea de Huntington.
• 😀 A pesar de su potencial, CRISPR aún enfrenta problemas de precisión, ya que el ARN guía puede unirse a más de un lugar en el ADN, lo que puede causar efectos secundarios no deseados.
• 😀 Un caso polémico fue el del investigador chino He Jiankui, quien en 2018 anunció haber creado bebés modificados genéticamente para protegerlos del VIH, lo que desató un debate ético sobre los riesgos y la seguridad de la edición genética en humanos.

Q & A

¿Qué es la tecnología CRISPR/Cas9?

CRISPR/Cas9 es una técnica de edición genética que permite modificar de manera precisa y controlada el ADN de organismos vivos. Se utiliza para corregir mutaciones genéticas que causan enfermedades, o incluso para eliminar genes específicos, como en el caso de las células cancerígenas.

¿Cómo funciona el sistema CRISPR en las bacterias?

El sistema CRISPR en las bacterias actúa como un mecanismo de defensa contra los virus. Cuando una bacteria sobrevive a un ataque viral, guarda un fragmento del ADN del virus en su propio ADN. Si el virus vuelve a atacar, la bacteria utiliza este fragmento para identificar y destruir el ADN del virus mediante una proteína llamada Cas9.

¿Qué papel juega la proteína Cas9 en el sistema CRISPR?

La proteína Cas9 actúa como una especie de 'tijera molecular' que corta el ADN. Se guía por una secuencia de ARN complementaria al ADN del virus o de un gen que queremos editar, y cuando encuentra la secuencia objetivo, corta el ADN, permitiendo así modificarlo.

¿Por qué se dice que CRISPR/Cas9 tiene aplicaciones revolucionarias?

CRISPR/Cas9 es considerado revolucionario porque permite editar genes de manera precisa, rápida, barata y eficiente. Esta técnica abre puertas para tratar enfermedades genéticas, modificar cultivos agrícolas, y crear modelos animales de enfermedades para investigación.

¿Cuáles son las posibles aplicaciones de CRISPR/Cas9 en medicina?

En medicina, CRISPR/Cas9 podría usarse para tratar enfermedades genéticas como la Corea de Huntington, el Síndrome de Down, y la anemia falciforme. También se investiga su uso para corregir defectos genéticos en embriones y potencialmente erradicar enfermedades hereditarias.

¿Qué problemas existen con la precisión del sistema CRISPR?

Uno de los problemas de CRISPR es que la secuencia de ARN que guía la proteína Cas9 no siempre es completamente precisa. Esto puede causar cortes en sitios no deseados del ADN, lo que podría generar mutaciones accidentales y efectos secundarios indeseados, lo que hace que la técnica aún no sea completamente segura.

¿Por qué no estamos listos para usar CRISPR en humanos de manera generalizada?

A pesar de su potencial, CRISPR todavía no se puede usar de forma segura en humanos debido a los riesgos de modificaciones genéticas imprecisas o efectos fuera de objetivo. Estos problemas, como las mutaciones no deseadas o la edición de genes que pueden causar enfermedades autoinmunes, requieren más investigación antes de su aplicación en seres humanos.

¿Qué ocurrió con el experimento del científico chino He Jiankui?

He Jiankui afirmó haber creado los primeros bebés modificados genéticamente en 2018, utilizando CRISPR para eliminar el gen CCR5, relacionado con la vulnerabilidad al VIH. Sin embargo, el experimento resultó ser muy controversial, con fallos en los resultados y riesgos para la salud de los bebés, como la posibilidad de aumentar su vulnerabilidad a otras enfermedades. Además, el investigador desapareció después de este anuncio, y su universidad afirmó no estar al tanto del experimento.

¿Qué problemas pueden surgir al eliminar el gen CCR5 en seres humanos?

El gen CCR5 está relacionado con la protección de las células inmunitarias contra ciertos virus, como el VIH y la gripe. Eliminar este gen puede aumentar la susceptibilidad a enfermedades graves como la gripe o el virus del Nilo Occidental. Por lo tanto, la eliminación de este gen puede tener consecuencias imprevistas que afectan la salud general del individuo.

¿Qué dilemas éticos plantea la edición genética de embriones humanos?

La edición genética de embriones humanos plantea graves dilemas éticos, ya que los cambios en el ADN de un embrión se transmiten a las generaciones futuras. Esto genera preocupaciones sobre la modificación de rasgos hereditarios y las consecuencias impredecibles de alterar el genoma humano, especialmente cuando la técnica aún no es completamente segura.

¿Cuál es la principal preocupación con respecto a los efectos secundarios de CRISPR en los seres humanos?

La principal preocupación con CRISPR es que, debido a la falta de precisión, puede haber modificaciones no deseadas en el ADN, lo que podría alterar genes que no deberían ser tocados. Esto puede tener efectos secundarios serios, como el desarrollo de enfermedades autoinmunes o cáncer, lo que subraya la necesidad de más investigación y pruebas de seguridad antes de su uso en humanos.