Terapia génica

Luz Chacón Jiménez

29 Jun 201809:19

Summary

TLDREste video detalla la evolución de la terapia génica, comenzando en 1944 con el descubrimiento del ADN como portador de información genética. Se abordan hitos significativos, como el primer ensayo clínico en 1990 y la aprobación de productos de terapia génica por la FDA en 2017. Se explican los tipos de terapia génica: in vivo y ex vivo, junto con la clasificación de vectores virales y no virales utilizados en tratamientos. Se destaca el caso de Ella Silva, una paciente con inmunodeficiencia combinada severa, y las alternativas de tratamiento que ofrece la terapia génica, subrayando su potencial para transformar la atención médica en trastornos genéticos.

Takeaways

🔬 En 1944, se descubrió que el ADN es la molécula portadora de información genética, marcando el inicio de la terapia génica.
🧬 En 1972, los genetistas Stanley Cohen y Herbert Boyer desarrollaron métodos para insertar nuevos plásmidos en bacterias, lo que abrió las puertas a la ingeniería genética.
👶 En 1990, se realizó el primer ensayo clínico de terapia génica en dos niñas con inmunodeficiencia combinada severa.
🇺🇸 En 2003, Estados Unidos se convirtió en el primer país en aprobar un producto para uso clínico basado en terapia génica.
✅ En 2012, la Agencia Europea de Medicamentos recomendó un producto de terapia génica para su aprobación en la Unión Europea.
🦠 Existen dos tipos de terapia génica: in vivo (dentro del organismo) y ex vivo (fuera del organismo).
🚀 Los vectores virales son más eficaces para la entrega de material genético debido a su capacidad natural de infectar células.
🧫 Los vectores retrovirales requieren que la célula huésped esté en división, mientras que los lentivirales pueden infectar tanto células en división como no divididas.
⚗️ La inmunodeficiencia combinada severa puede deberse a mutaciones en el gen que codifica la enzima adenosina deaminasa, lo que lleva a la enfermedad conocida como 'enfermedad del niño burbuja'.
🌟 La terapia génica ofrece alternativas creativas para tratar enfermedades como la inmunodeficiencia combinada severa, utilizando células madre y vectores virales para introducir genes funcionales.

Q & A

¿Cuál fue el descubrimiento clave en 1944 relacionado con la terapia génica?
-En 1944, un grupo de investigadores descubrió que el ADN es la molécula que porta la información genética, en lugar de las proteínas, como se creía anteriormente.
¿Qué avance se produjo en 1972 en el campo de la ingeniería genética?
-En 1972, los genetistas Stanley Cohen y Herbert Boyer desarrollaron un método para insertar nuevos plásmidos en bacterias y descubrieron enzimas de restricción que permiten cortar el ADN en puntos específicos.
¿Qué sucedió en 1990 en el ámbito de la terapia génica?
-En 1990 se llevó a cabo el primer ensayo clínico de terapia génica, realizado en dos niñas con inmunodeficiencia combinada severa.
¿Cuál fue el primer país en aprobar un producto para uso clínico basado en terapia génica?
-En 2003, China se convirtió en el primer país en aprobar un producto para uso clínico basado en terapia génica.
¿Cuáles son los dos tipos principales de terapia génica?
-Los dos tipos principales de terapia génica son la terapia in vivo, que se realiza directamente dentro del organismo, y la terapia ex vivo, que implica la extracción y manipulación de células del paciente antes de reintroducirlas.
¿Qué diferencias existen entre los vectores virales y no virales en la terapia génica?
-Los vectores virales son generalmente más eficaces debido a su capacidad innata para suministrar material genético a las células, mientras que los vectores no virales suelen interactuar de manera menos eficiente con las células huésped.
¿Qué caracteriza a los vectores retrovirales en comparación con los lentivirales?
-Los vectores retrovirales requieren que la célula huésped esté en proceso de división para infectar, mientras que los lentivirales pueden infectar tanto células en división como no dividiéndose.
¿Cuál es una de las complicaciones en el tratamiento de la inmunodeficiencia combinada severa?
-Una de las complicaciones en el tratamiento de la inmunodeficiencia combinada severa es la dificultad para encontrar un donante compatible para el trasplante de médula ósea.
¿Cómo se utiliza la terapia génica en el tratamiento de pacientes con deficiencia de adenosina deaminasa?
-La terapia génica en pacientes con deficiencia de adenosina deaminasa utiliza células madre del paciente que se extraen de la médula ósea y se tratan con un vector viral que contiene una versión funcional del gen, permitiendo a las células producir la enzima necesaria.
¿Qué ventajas tiene el uso de vectores lentivirales en terapia génica?
-Los vectores lentivirales ofrecen la ventaja de una expresión génica prolongada y pueden infectar tanto células en división como no dividiéndose, lo que amplía su aplicación en terapia génica.